magrolimab治療新診斷MDS獲FDA突破性藥物資格

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吉利德科學(Gilead Sciences)近日宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予magrolimab突破性藥物資格(BTD),這是一種首創的抗CD47單克隆抗體,用於治療新診斷的骨髓增生異常綜合征(MDS)。


magrolimab治療新診斷MDS獲FDA突破性藥物資格


MDS是一種由骨髓中形成不良或功能失調的血細胞引起的癌症。在美國,每年約有15000人被診斷出MDS,14年來沒有新的治療方法被批准。低風險MDS患者的平均生存期為6年,高風險MDS患者約為18個月。

magrolimab是一款阻斷CD47信號的單克隆抗體。magrolimab旨在干擾巨噬細胞上SIRPα受體對CD47的識別,從而阻斷癌細胞使用「別吃我」信號避免被巨噬細胞吞噬。

magrolimab在一些血液學和實體瘤惡性腫瘤中進行了開發,包括MDS。之前,magrolimab已被FDA授予用於MDS、急性髓系白血病(AML)、瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)和濾泡性淋巴瘤(FL)的快速通道資格(FTD)。magrolimab還被FDA授予治療MDS和AML孤兒葯資格(ODD),並被歐洲藥品管理局(EMA)授予了治療AML的孤兒葯資格。

根據正在進行的1b期研究的積極結果,FDA授予了magrolimab治療MDS的突破性藥物資格。該研究評估了magrolimab與阿扎胞苷聯合治療先前未經治療的中、高、極高危MDS患者。在2020年歐洲血液學學會(EHS)大會上公布的數據顯示,接受magrolimab與阿扎胞苷聯合治療的可評估患者(n=33)中,客觀緩解率(ORR)高達91%,完全緩解率(CR)高達42%。magrolimab聯合阿扎胞苷治療的耐受性良好。沒有達到最大耐受劑量,也沒有MDS患者因治療相關不良事件而停止治療。


magrolimab治療新診斷MDS獲FDA突破性藥物資格

Magrolimab組合療法治療MDS和AML患者的早期臨床表現

目前,magrolimab正在進行雙盲、安慰劑對照、隨機3期ENHANCE試驗,用於先前未經治療的高危MDS患者。該試驗將通過CR和CR持續時間來評估magrolimab聯合阿扎胞苷的安全性和有效性。

原文出處:Gilead』s Magrolimab, an Investigational Anti-CD47 Monoclonal Antibody, Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Myelodysplastic Syndrome

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