這家初創穫7300萬美元融資促進遺傳性神經退行性疾病藥物開發

1805 人參與      分類 : 科學  

9 月 14 日,神經科學領域初創公司 Escape Bio 宣布完成新一輪 7300 萬美元的融資。該筆融資由惠靈頓管理公司 LLP 領投,並吸引了包括 Avidity Partners、CAM Capital、諾華和強生等在內的許多新老投資者。本次融資將推進兩款針對遺傳性神經退行性疾病的新型靶向治療藥物的開發。

這家初創穫7300萬美元融資促進遺傳性神經退行性疾病藥物開發

圖 | Escape Bio 研發管線(來源:公司官網)

Escape Bio 目前有 2 款主要候選藥物:

第一款藥物 ESB1609 是一種新型的口服腦滲透性和選擇性鞘氨醇 - 1 - 磷酸 5(S1P5)受體激動劑,旨在用於治療溶酶體貯積病和帕金森氏病。

S1P5 受體主要在中樞神經系統(CNS)和自然殺傷(NK)細胞中表達,是 G 蛋白偶聯 S1P 受體家族(S1P1 – S1P5)中的五個受體之一。S1P5 的激活在神經退行性疾病相關生物學的許多方面起著重要的反作用,包括上調幾種中樞神經系統脂質轉運蛋白。S1P5 受體激動劑可使腦神經醯胺和神經鞘氨醇磷酸化水平正常化,並在多種神經變性臨床前模型中促進了易於凝集的蛋白質的清除。

該藥物目前正在尼曼 - 匹克 C 型病(Niemann-Pick C,一種基因突變導致的遺傳性神經鞘磷脂沉積病)的 I/II 期研究中。Escape Bio 表示,在臨床前模型中,該藥物導致與阿爾茨海默症密切相關的兩種蛋白質澱粉樣蛋白β和 tau 含量降低。

第二款藥物 ESB5070 是一種新型的口服腦滲透性和選擇性 LRRK2 G2019S 激酶抑製劑,用於治療攜帶 G2019S LRRK2 變體的帕金森患者。該款藥物將與渤健(Biogen)和 Denali Therapeutics 共同開發和推廣的 LRRK2 小分子抑製劑 DNL151 產生正面市場競爭。

G2019S 是與帕金森氏病相關的最常見的 LRRK2 變異。幾乎所有攜帶 G2019S LRRK2 變體的帕金森患者都具有兩種版本的 LRRK2 蛋白:一種是具有過量激酶活性的突變版本和一種正常版本。Denali 和 Biogen 正在研發可同時針對 LRRK2 的正常和突變版本的藥物,但 Esacpe Bio 認為這可能會影響療效和安全性,所以 ESB5070 專為治療攜帶 LRRK2 G2019S 變體的受試者而開發。目前正在進行臨床前毒理學研究中。